黃志生醫師: 天仙液有效嗎？談隨機對照實驗

作者：黃志生

天仙液、電解水、大雄丸到底有沒有效？有權威（明星、神探、名醫）代言？動物實驗？品質標章？

老師傅別再吹牛了，直接跟散打高手打一場吧！

今天我們要介紹人類智慧的結晶、目前最客觀的比較方法：隨機對照實驗（ randomized controlled trial, RCT ）。來看看一個好的實驗，應該具備哪些要素。

隨機：一場公平的競爭

療效需要比較。為了公平，我們希望兩組病人各項特徵都是接近的，比如平均年齡、性別、疾病嚴重程度等等。而統計學的「隨機分組」，可以幫助我們達到這個要求。

隨機不是隨便。隨機代表意思是「機率相等」。

投擲硬幣，只要次數夠多，正反面的比例一定會接近 1：1 。同樣的，只要參加實驗的病人夠多，在隨機分組的情況下，兩邊的病人的各項特徵也都會很接近。

對照：值得一戰的對手

一種新藥上市前，通常會跟兩種對手比較：安慰劑（ placebo ）以及常規藥物。

安慰劑就是人畜無害的成分（例：生理食鹽水、麵粉）。神奇的是，安慰劑竟然也有效！

感冒的時候，打一針就覺得好多了（即使是生理食鹽水），如果是金城武幫你打針，效果更是加倍。這種現象被稱為安慰劑效應（placebo effect），新藥先跟安慰劑比，就是要證明療效起碼大於安慰劑效應。

如果病況嚴重，比如癌症，為了維護病人的權益，實驗會拿常規藥物來當對照組（而不是安慰劑）。新藥想要有市場，至少在某方面（療效、價格、副作用）要比常規藥物更理想。

雙盲：降低安慰劑效應

安慰劑效應無所不在。我們希望除了藥物，其他方面對兩組病人都一視同仁。

所謂雙盲（double blind），是指醫師跟病人都不知道給的是什麼藥。病人對新藥有比較高的期待、醫師可能會更關心用新藥的病人，這些因素都會讓實驗結果變得不客觀。

受限許多因素，許多實驗無法達到雙盲的要求。比方說：新藥的副作用會掉頭髮（太明顯了）、手術方法的比較（醫師「一定」知道自己開什麼刀）。因此，我們要隨時警惕安慰劑效應。